新华健康2月13日消息（袁馨晨）“我国目前主要的血友病治疗方案是按需治疗，即患者出血时再进行治疗，不出血的时候不注射凝血因子。”在2月28日“国际罕见病日”即将来临之际，中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授在接受新华健康记者专访时表示，国外推出的最新理念是把血友病人的凝血因子水平提高并维持到3%以上，这样患者就基本不会出血，能够享受正常生活。
血友病出血可预防
作为一种遗传性的疾病，理论上血友病可以通过移植造血干细胞来治愈。“但是这种基因技术在血友病治疗上还不成熟”，杨仁池教授表示，现在血友病的主要治疗方法是替代治疗，即给患者输注外源性凝血因子制剂。
在发达国家，医保政策能够基本满足血友病患者对预防治疗的医疗需求，通过定期接受凝血因子注射，不仅保障了病患的生命安全，更能让他们像正常人一样生活。“国外尤其是北欧，从20世纪60年代开始开展预防治疗、家庭治疗，病人在家就可以输注凝血因子。” 杨仁池教授说，重型患者的凝血因子水平一般低于1%，如果把凝血因子含量控制在1%以上，患者就很少会出血。“国外现在的治疗理念是把血友病人的凝血因子水平提高并控制到3%以上，这样患者基本上就不会出血。虽然血友病不能被完全治愈，但是只要病人一辈子坚持用药，就可以控制症状，像普通人一样生活，有的人甚至可以成为运动员。”
我国目前的血友病治疗方案主要是按需治疗，即患者出血时再进行治疗，不出血的时候不注射凝血因子。由于凝血因子药物供应有限、许多病患无法负担昂贵的医疗费用等原因，按需治疗尚无法得到保证。还没有被纳入医保报销范畴的预防治疗，更是难以开展。
为什么预防治疗很重要？杨仁池教授解释说，如果完全依赖按需治疗，血友病人在出血后万一得不到及时有效地治疗，很有可能会出现关节畸形、落下终生残疾，严重地甚至会危及生命。
“希望国内可以慢慢接受‘预防治疗’的观念，不必非要等到病人出血的时候再用药，” 杨仁池教授说：“就像糖尿病人定期打胰岛素、高血压病人按时吃降压药，这不也是预防吗？通过定期补充凝血因子可以帮助血友病人控制症状，让他们像正常人一样健康成长、生活。”
长效药将增加患者依从性
杨仁池教授介绍，国外近期上市了长效的凝血因子制剂，血友病患者只需一个礼拜打一次八因子药物，或者两个礼拜打一次九因子药物。国内现在使用的八因子、九因子制剂还是通过常规方法生产出来的，半衰期相对较短。“八因子每天要输两次，九因子每天要输一次。”
通过延长频繁给药的间隙，新产品可以增加病人的依从性（指病人按医生规定进行治疗、与医嘱一致的行为）。特别是对儿童患者来说，常规药物要求患者频繁注射八因子或九因子，对患者和家长来说都会是负担。“半衰期延长后，患者只需要每隔一个星期或两个星期注射一次制剂，减少了进行静脉穿刺的频率，可以增加儿童接受治疗的意愿。”
基因工程药物有望国产
治疗血友病的药物主要分为血源性凝血因子产品和基因重组产品。血源性药品从血浆中制取，价格相对较低，我国早已实现全面国产。但是随着国家经济状况的改善，愿意捐献血浆的人少了，血浆不足导致血源性产品供不应求。基因工程药物则全部依赖进口，价格相对昂贵，许多患者难以承担。
“2014年底有三家国内制药企业向国家食品药品监督管理总局报批，准备开始基因工程凝血因子产品的临床试验，”杨仁池教授说。虽然从开展临床试验到最终药品真正上市还需要至少1-3年的时间，但是这意味着未来治疗血友病的基因工程药物可能会实现国产，更多的血友病人将有机会获得价格更加合理的救治。
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